Implanturile cu celule stem urmăresc refacerea producției de dopamină în boala Parkinson

Boala Parkinson este o afecțiune neurodegenerativă progresivă care afectează peste un milion de persoane în Statele Unite. În fiecare an, aproximativ 90.000 de oameni primesc acest diagnostic. Deși terapiile actuale pot controla o parte dintre simptome, în prezent nu există un tratament curativ și nici o intervenție demonstrată care să încetinească evoluția bolii.

De ce este importantă dopamina?

Parkinson este strâns legată de scăderea nivelului de dopamină din creier. Dopamina este un neurotransmițător esențial implicat în controlul mișcării, dar și în procese precum memoria și reglarea dispoziției.

Pe măsură ce celulele nervoase care produc dopamină se pierd progresiv, capacitatea creierului de a coordona mișcarea este afectată. Această degradare explică simptomele caracteristice bolii: tremorul, rigiditatea musculară, încetinirea mișcărilor și dificultățile de coordonare.

Un nou studiu clinic: celule stem implantate direct în creier

Keck Medicine of USC desfășoară un studiu clinic în fază incipientă pentru a evalua siguranța și eficiența unei terapii inovatoare bazate pe implantarea de celule stem specializate în creier.

Aceste celule sunt programate să înlocuiască neuronii deteriorați și să reia producția de dopamină.

„Dacă vom reuși să restabilim niveluri normale de dopamină în creier, este posibil să încetinim evoluția bolii Parkinson și să recuperăm funcția motorie”, explică Brian Lee, MD, PhD, neurochirurg la Keck Medicine și investigator principal al studiului.

Ce tip de celule stem sunt utilizate?

Terapia folosește un tip relativ nou de celule stem create în laborator, cunoscute sub denumirea de celule stem pluripotente induse (iPSC).

Spre deosebire de celulele stem embrionare, iPSC-urile provin din celule adulte — precum cele din piele sau sânge — care sunt reprogramate într-o stare similară unei „pagini albe”. În această formă, ele pot fi transformate în aproape orice tip de celulă din organism.

Potrivit lui Xenos Mason, MD, neurolog specializat în tulburări de mișcare și co-investigator al studiului, aceste celule au potențialul de a se diferenția în mod fiabil în neuroni producători de dopamină, oferind o șansă reală de a reactiva producția acestui neurotransmițător în creier.

Cum decurge procedura?

Intervenția este realizată chirurgical. Neurochirurgul practică o mică deschidere la nivelul craniului pentru a accesa creierul, iar sub ghidaj prin rezonanță magnetică (IRM), celulele stem sunt implantate cu precizie în ganglionii bazali — regiunea cerebrală responsabilă de controlul mișcărilor.

Monitorizare pe termen lung

După intervenție, participanții sunt urmăriți atent timp de 12–15 luni pentru a evalua modificările simptomelor și eventualele reacții adverse. Printre posibilele efecte secundare monitorizate se numără diskinezia (mișcări involuntare excesive) și riscul de infecție.

Supravegherea medicală continuă ulterior până la cinci ani, pentru a analiza evoluția pe termen lung a pacienților și impactul asupra bolii.

„Obiectivul nostru final este să identificăm o metodă capabilă să restaureze funcția motorie și să îmbunătățească semnificativ calitatea vieții pacienților”, afirmă Brian Lee.

Dimensiunea studiului

Keck Medicine este una dintre cele trei instituții din Statele Unite implicate în acest studiu clinic multicentric. În total, cercetarea include 12 pacienți diagnosticați cu boală Parkinson în stadiu moderat sau moderat-sever.

Implanturile cu celule stem, speranța restabilirii dopaminei în boala Parkinson

Boala Parkinson este o afecțiune neurodegenerativă progresivă, iar numărul de pacienti la nivel global este în creștere, pe fondul îmbătrânirii populației. În prezent, tratamentele disponibile pot ameliora simptomele, însă nu există o terapie care să oprească sau să inverseze procesul degenerativ.

Ce se întâmplă, de fapt, în creier?

Boala Parkinson este caracterizată prin distrugerea progresivă a neuronilor dopaminergici dintr-o regiune profundă a creierului numită substantia nigra. Acești neuroni produc dopamine, un neurotransmițător esențial pentru controlul mișcărilor, coordonare, motivație, dispoziție și funcții cognitive. Pe măsură ce nivelul dopaminei scade, apar simptomele clasice: tremor, rigiditate musculară, bradikinezie (încetinirea mișcărilor) și instabilitate postural. Dezechilibrul dopaminergic afectează circuitele ganglionilor bazali, structuri cerebrale implicate în reglarea mișcărilor fine și automate.

Tratamentul actual: eficient, dar limitat

Standardul de aur rămâne levodopa, un precursor al dopaminei. Aceasta poate reduce semnificativ simptomele, mai ales în primii ani de boală. Totuși, eficiența scade în timp, apar fluctuații motorii și pot apărea diskinezii (mișcări involuntare excesive).

Mai există și alte opțiuni de tratament care include agoniști dopaminergici, inhibitori MAO-B sau stimularea cerebrală profundă (Deep Brain Stimulation – DBS). DBS poate îmbunătăți semnificativ simptomele motorii la pacienții selectați, dar nu oprește degenerarea neuronală. Aici intervine marea întrebare a cercetării moderne: putem înlocui neuronii pierduți?

Terapia cu celule stem: ideea din spatele studiului

Keck Medicine of USC desfășoară un studiu clinic de fază incipientă care investighează siguranța și eficacitatea implantării în creier a unor celule stem specializate. Obiectivul este ambițios:
înlocuirea neuronilor dopaminergici distruși, reluarea producției naturale de dopamine și o posibilă încetinire a progresiei bolii „Dacă putem restabili niveluri normale de dopamină în creier, există șansa să încetinim boala și să îmbunătățim funcția motorie”, a explicat Brian Lee, neurochirurg și cercetător principal în cadrul studiului.

Ce sunt celulele stem pluripotente induse (iPSC)

Terapia utilizează celule stem pluripotente induse (iPSC) — o descoperire revoluționară în biologie, pentru care Shinya Yamanaka a primit în 2012 Premiul Nobel. Acestea sunt celule adulte (din piele sau sânge) reprogramate genetic într-o stare „pluripotentă”, capabile să se transforme în aproape orice tip celular

Spre deosebire de celulele stem embrionare, iPSC-urile nu ridică aceleași controverse etice și pot fi generate din celule ale pacientului sau din linii celulare compatibile. În acest studiu, ele sunt diferențiate în neuroni dopaminergici înainte de implantare. Potrivit neurologului Xenos Mason, aceste celule pot maturiza în mod fiabil în neuroni producători de dopamină, oferind o posibilă sursă regenerativă stabilă.

Cum are loc procedura?

Intervenția este neurochirurgicală și se desfășoară sub ghidaj imagistic prin rezonanță magnetică (IRM).

Etapele principale:

1. Se practică o mică deschidere la nivelul craniului.
2. Se introduce un sistem de injectare precis.
3. Celulele sunt implantate în ganglionii bazali — regiune-cheie în controlul mișcării.

Scopul este integrarea noilor neuroni în circuitele cerebrale existente.

Monitorizare și riscuri

Participanții sunt monitorizați 12–15 luni pentru evaluare inițială și până la 5 ani pentru urmărire pe termen lung. Se urmăresc modificările simptomelor, apariția diskineziei, posibile infecții și reacții immune, precum și formarea anormală de țesut

Ce înseamnă asta pentru viitor?

Este important de subliniat că acesta este un studiu de fază timpurie, scopul principal este evaluarea siguranței și ăncă nu este un tratament disponibil publicului.Totuși, dacă rezultatele vor confirma integrarea și funcționalitatea neuronilor implantați, medicina regenerativă ar putea schimba fundamental abordarea bolii Parkinson. În loc de suplimentarea dopaminei prin medicamente, se va putea reda capacitatea creierului de a o produce.